深度解读首批鼓励研发申报儿童药品清单
6月1日，三部委发布首批鼓励研发申报儿童药品清单，以深化医改，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。下面让笔者对本次清单作深度解读，以便研发人士作出积极的应对策略。
治疗领域
由于小儿正处于生长发育时期，自主神经系统发育处于不断成熟过程，此时最易受生活方式、心理因素、体位改变、环境等因素导致交感神经、副交感神经平衡失调而发病，神经系统类疾病和心血管疾病在临床非常常见，严重影响患儿身心健康。
在首批鼓励研发申报儿童药品清单中，神经系统药物数量最多，占了9个名额，分别是抗帕金森氏病药、抗癫痫药和精神安定药，而神经系统药物中又以精神安定药占据的比例最多，地西泮、氟哌啶醇、劳拉西泮、咪达唑仑和水合氯醛都属于精神安定药，足以看出卫计委对神经系统药物的重视程度。这些药品大多是国外已经上市，但国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。
目前临床上常见儿童心血管疾病有先天性心脏病、川崎病、儿童功能性心血管疾病、心律失常、心肌炎、心肌炎、心力衰竭、肺动脉高压等，严重威胁儿童的身心健康和成长发育，给患儿、家庭和社会带来沉重的负担。这次卫计委出台的首批鼓励研发申报儿童药品清单中，心血管药物数量位列第二，次于神经系统药物。
剂型分布
目前，国内市场上90%的药物都没有儿童剂型，生产儿童用药的专业厂家更是寥寥无几。造成这种状况的主要原因是儿童用药开发周期较长、生产工艺复杂、利润较低，而儿童新药开发经费投入有限，能够自主开发新药的专业化制药企业更是少得可怜，如济川药业、葵花药业、健民集团、亚宝药业、康芝药业、达因药业。
由表2可以看出，卫计委首批鼓励研发申报儿童药品清单中，以注射剂和口服液体剂的数量最多，利好儿童难治病、罕见病的治疗。另外还有一些亮点是，清单中灌肠剂、糖浆剂、凝胶的提及，进一步丰富了儿童用药的剂量规格和剂型梯队。
儿童给药剂量多依据成人剂量，再通过体重换算、体表面积换算、年龄换算等方法来确定。儿童是成人的起点，而非成人的“微缩版”，具有其本身的生理特点。将成人药酌减给儿童使用，缺乏科学依据和循证医学证据，无论按体重、体表面积还是年龄换算给儿童服用，背后都存在重重隐患。
卫计委公布的首批鼓励研发申报儿童药品清单中包含32个药品，然而这32个药品中，通过表3可以看出，鼓励研发的19个药品的剂型大多数是市面上没有的，如抗帕金森氏病药苯海索目前只有片剂在生产，卫计委鼓励研发申报的口服酏剂对于药企来说是一个全新的挑战，也是前所未有的机遇。表3中的19个药品几乎都是成人用药剂型和剂量，以片剂和注射剂为主，但对于儿童来说，并不适用，且易引发不良反应，所以研发和申报儿童专门剂型亟不可待，尤其是表3中的19个药品。
卫计委公布的首批鼓励研发申报儿童药品清单中，有5个药品的剂型已经有药企在生产，如表4所示。清单中鼓励研发的剂型，如杭州民生药业生产的注射剂剂型、HospiraAustraliaPtyLtd生产的长春碱注射剂剂型、上药第一生化药业生产的促皮质素注射剂剂型这三家药企拥有独家优势，在一定的研究基础上开发药品的儿童用量规格，将进一步缩短研发周期和降低研发成本，抢占市场先机。
研发申报情况
由表5可以看出，重组人甲状旁腺激素、胰高血糖素、多粘菌素E和双氢睾酮这4个药品已经有药企抢占先机，拥有得天独厚的研发优势，大部分申报的药品已经获得批准临床许可。
另外，值得一提的是，截至目前为止，清单中涉及的二氮嗪只有华润双鹤拥有其原料药，但国内并没有任何与二氮嗪相关的药品上市，治疗先天性高胰岛素血症的二氮嗪属于临床长期缺乏的药品。无疑华润双鹤无论作为上游供应源头企业还是想独自开发二氮嗪产品，对于华润双鹤来说，都是益处多多，而华润双鹤本来在儿科领域就有聚焦产品，未来建立的审评专门通道，将扩大其研发力量，产生新的经济增长点。
(米内网朱莉莉)
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